600.到底还有几层 (3-3)

资料显示，索伐瑞韦是全球首个治疗的基因疗法。它将人类1基因的功能拷贝，搭载于腺病毒载体，通过静脉注射进入人体，针对性递送到运动神经元细胞中，使蛋白在儿童运动神经元中表达，从而改善肌肉运动和功能，延长生存期。该药只需注射1次。

2019年4月16日，索伐瑞韦3期临床数据发布。截至2018年9月7日，21名参试患儿无事件存活7名用药患者中，有6人达到105个月或更大年龄。“事件”是指死亡，或连续14天、每天至少16小时通气支持。时针再往前，2017年发文称，参与1期临床的全部15名患儿都活过了两岁。

2019年5月24日，索伐瑞韦获得美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗2岁以下、1出现双等位基因突变的患者。

时任局长的奈德夏普莱斯表示，这打破治疗“唯一药”局面，是基因和细胞疗法转化的又一里程碑。

早在2016年12月，批准全球首款治疗药物诺西那生钠上市。这终结了无药可用的困境。2019年2月，诺西那生钠获批在中国上市。其制造商渤健公司称，该药获得国家药品监督管理局批准，是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发患者参与的临床研究数据，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。

诺华2020年财报称，索伐瑞韦已在37个国家获批，治疗超800例患儿。2020年是其上市后的首个完整财务年度，实现92亿美元销售收入，涨幅达150。

截至2018年12月31日，全球有6600余名患者使用诺西那生钠治疗。其2019年销售额增长至21亿美元。

2021年3月，美国药品价格跟踪网站dx公布十大最贵药物榜单。索伐瑞韦以每支2125万美元，高居榜首。

诺西那生钠在美国上市时，也曾被称为“天价”：每次注射约需125万美元。根据说明书显示，该药需鞘内注射给药。以4剂量开始治疗，其中前3个剂量需每隔14天使用1次，第4次剂量在第3次给药后30天使用。此后，每4个月注射1次维持剂量。这意味着，该药第一年花费约为75万美元，此后每年花费约为375万美元。

“孤儿药”定价普遍高昂？

盘点近年“全球最贵药物榜单”会发现，相关榜单多年来呈现出罕见病药物为主、新型抗癌药为辅的格局。

“对于患者和整个医疗系统而言，当前定价与这些儿童及其家庭的利益更加一致，这是一个积极的结果。”美国波士顿临床与经济评论研究所主席斯蒂文皮尔森在一份声明中表示。

诺西那生钠注射液在中国市场的单支价格，为人民币6997万元人民币，相比最早上市的美国已有不少降幅。

但这两个药物跻身全球顶尖的定价，遭到多方质疑，被指远超普通家庭的经济承受能力，对医疗保险或政府机构也是巨大的经济压力。

“知识分子”于2019年发文指出，上述两药属“孤儿药”。这一市场很药企一般不愿投入资源进行研发，使得相关疾病治疗举步维艰。

多数药物在专利过期后会迎来大量仿制，使得药物价格急剧降低。但孤儿药的使用人群过于狭窄，仿制厂商有限，甚至鲜有厂商愿意仿制。这亦使其价格居高不下。

为提升索伐瑞韦可支付性和可及性，制药企业和各国政府都在想办法。

诺华公司推出“分期付款”策略，允许患者家庭分5年付清药费。另外，付费基于治疗结果，如没有效果可减免费用。

有一些国家将之纳入医保。除英国外，2020年5月13日，日本厚生劳动省将索伐瑞韦列为公共医疗保险适用对象，适用于2岁以下患者，售价16707亿日元。这是日本国内医保适用药的最高价格。

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